[Key words] β-thalasemia major; Children; Treatment; Iron overload

    地中海贫血是我国最常见的遗传性溶血性疾病，根据不同珠蛋白基因异常所引起的珠蛋白肽链受抑制情况不同，分为α和β地中海贫血两种类型。其中重型β-地中海贫血(β-thalasemia major，β-TM)是临床关注的重点。造血干细胞移植是可以根治β-TM的方法，但由于人类淋巴细胞抗原(human leukocyte antigen，HLA)全相合供者缺乏、移植后移植物抗宿主病等并发症，限制了造血干细胞治疗的应用。而慢病毒载体基因治疗虽已被证实其安全性和有效性，但同样有许多因素，如有效的干细胞数量和质量、基因转导效率、基因表达水平和移植前预处理方案的毒性等限制其临床应用[1-2]。目前，规范化的长期输血和祛铁治疗是β-TM患儿最常用、最关键的措施[3]，但在我国，仍有部分β-TM患儿未规范治疗，导致铁过载引发脏器功能衰退、生长发育落后以及生存时间明显缩短[4-5]。这给患儿、家庭和社会都带来了极大的负担。本研究选取我院收治的57例β-TM患儿作为研究对象，调查分析患儿的治疗情况，了解其不规范治疗的原因，旨在为降低β-TM患儿的不规范治疗比例、改善预后提供参考，现报道如下。

    1资料与方法

    1.1一般资料

    选取2018年1～12月珠海市妇幼保健院收治的57例β-TM患儿作为研究对象 ......